Yin dan Yang dari Terapi Gen Sel Batang : Pengetahuan Mengenai Hematopoiesis, Leukemogenesis, dan Keamanan Terapi Gen
Kesuksesan dalam treatment terhadap kekacauan mengenai asas genetic yang serius melalui terapi gen akhirnya dicapai. Bagaimanapun juga kemajuan ini diturunkan dari peristiwa yang merugikan dan serius yang berhubungan dengan garis vector integrasi pada genom dan aktivasi dari protoonkogen. Penelitian ini difokuskan untuk mempertahankan potensial klinis dari vector integrasi yang mengurangi resiko dari mutagenesis insersi. Penyelidikan dimulai pada anak laki-laki dengan X-Linked Severe Combined Immunodeficiency (X-SCID). Pasien ini mempunyai disfungsi imun yang menghasilkan mutasi gen dari komponen cγ dari subunit reseptor cytokine yang diperlukan untuk merespon IL2, IL4, IL7, IL9 dan cytokine lainnya yang diperlukan dalam proliferasi, maturasi, dan fungsi komponen sel dalam system imun. Pasien ini mempunyai kekurangan T-sel dan NK-sel, dan ditemukan disfungsi B-sel. Pendekatan untuk menurunkan resiko genetoksik dalam pengintegrasian vector viral, contohnya pada pasien dengan HIV tidak dapat memperlihatkan perkembangan integrasi yang dihubungkan dengan tumor. Vector yang didapatkan dari HIV mempunyai leukemogenik lebih sedikit daripada vektor retrovirus MLV. Cara ini secara potensial dapat mengurangi resiko pola pengintegrasian HIV yang dikelompokkan dalam transkripsi tingkat pertama dimana aktivasi dari gen yang berdekatan mungkin saja lebih disukai.
